DPCデータでみる指定難病患者数と医療費助成率の実態

4年に一度訪れるうるう年の2月29日が「Rareな日」であるとして、毎年2月最終日は希少・難治性疾患についての国際的な啓発デー「世界希少・難治性疾患の日＝Rare Disease Day、以下RDD」とされている。今年は2月28日（金）がRDDにあたる。
RDDは2008年からヨーロッパで始まった、世界最大規模の社会啓発イベントであり、現在では100カ国以上で認識され、様々な啓発活動が行われている。この日を通じて、研究開発の促進、医療アクセスの改善、患者支援の充実などが呼びかけられている。

指定難病は、原因不明・治療法未確立・希少・長期療養が必要な難病のうち、厚生労働大臣が指定した疾病である。2024年4月時点で341疾病が指定されており、認定患者は医療費助成を受けることができる。なお、2016年4月からのDPCデータにおいては、指定難病の告示番号とその医療費助成の有無の入力が義務つけられている。

厚生労働省の「指定難病病名及び臨床調査個人票一覧表」より指定難病の病名を抽出し、2016年4月以降のMDV DPCデータを基に算出した指定難病に関する入院患者数のランキング（上位10疾患）と、それらの疾患についてMDV analyzerを用いて集計した外来を含む全体の参考患者数（表1）・医療費助成率が90%以上の疾患ランキング（表2）、および医療費助成率が低い疾患ランキング（表3）を作成した。

これら指定難病及び希少疾患におけるMDVデータベース活用については、是非お気軽にお問い合わせください。

※MDV analyzer データ対象期間：2016年4月～2024年10月

※実患者数10名以下の指定難病は除外

※実患者数10名以下の指定難病は除外

【参考】
・厚生労働省「指定難病病名及び臨床調査個人票一覧表」
・「2024年度DPCの評価・検証等に係る調査（退院患者調査）実施説明資料P31,P83」

【コラム】
・「希少疾患、指定難病とは？」

※本記事は2025年2月3日付で公開されたものです。